OggiScienza

12977337115_19ea7233c8_zSALUTE – La terapia genica è diventata un farmaco, e a commercializzarla per la prima volta in Europa sarà un’azienda italiana, la Chiesi Farmaceutici S.p.A. La patologia in questione è una malattia rara, che colpisce meno di un centinaio di persone in Italia, ma per la quale non esiste una cura: il deficit di lipoproteina lipasi (Lpld), cioè la mancata produzione di un enzima che metabolizza i trigliceridi. In poche parole chi soffre di questa malattia si trova ad avere livelli di trigliceridi nel sangue altissimi, che provocano nella maggioranza dei casi pericolose e dolorose pancreatiti. Fino ad oggi l’unico intervento che veniva fatto era curare la pancreatite, cioè l’esito finale, nel momento in cui si presentava, ma non esisteva alcun modo di agire a livello ematico. Ora invece questo farmaco, chiamato Alipogene tiparvovec e basato sulla terapia genica, che è già disponibile in Germania mentre in Italia siamo alla…

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