Terapia genica per l’Alzheimer? I risultati preclinici sembrano essere incoraggianti

Pubblicato uno studio importante, che potrebbe aprire la strada alla sperimentazione sui pazienti

Un team di ricercatori dell’Università della California di San Diego ha sviluppato una possibile terapia genica per la malattia di Alzheimer che tenta un approccio radicalmente innovativo nella lotta contro la malattia: invece di focalizzarsi sul contrastare i sintomi o a rimuovere gli accumuli proteici, il trattamento agisce direttamente sul comportamento delle cellule cerebrali malate. Pubblicato sulla rivista Signal Transduction and Targeted Therapylo studio al momento è stato condotto su topi affetti da Alzheimer, ma i risultati sono incoraggianti: la terapia ha permesso di preservare la memoria dipendente dall’ippocampo, una delle funzioni cognitive più compromesse nei pazienti umani. I topi trattati hanno inoltre mostrato profili di espressione genica simili a quelli di animali sani della stessa età, un segnale che le cellule cerebrali hanno potenzialmente riacquisito uno stato più vicino alla normalità.

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Una dieta a base vegetale aiuta ad arrivare più sani ai 70 anni

Qual è l’effetto di una dieta a base vegetale, cioè dove si consumano di rado alimenti di origine animale, rispetto alle malattie croniche? Di studi scientifici ce ne sono molti. Quello che spesso manca è un campione molto ampio con un follow-up a lungo termine, cioè che permetta di monitorare le stesse persone per periodi lunghi, per decenni.

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Le persone LGBTQ+ sono più colpite dal cancro. Perché e cosa possiamo fare?

Negli ultimi anni le società scientifiche, statunitensi in primis, hanno iniziato a studiare il rischio di cancro diversificando non più solo tra uomini e donne, ma anche per genere e orientamento sessuale. Ci si è resi conto che le persone che si identificano come lesbiche, gay, bisessuali, transgender, queer, intersessuali o non conformi al genere (LGBTQIA+) affrontano spesso discriminazioni e stress da minoranza, che potrebbero contribuire a un aumento del rischio sia dello sviluppo di un tumore sia della mortalità per cancro.

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Le molecole scoperte dall’IA hanno tassi di successo maggiori delle altre. L’analisi 

Da quando le tecnologie di IA sono state integrate nella scoperta dei farmaci, oltre dieci anni fa, il numero di farmaci e vaccini scoperti con l’ausilio dell’IA è aumentato esponenzialmente. Le aziende focalizzate sulle biotecnologie IA (le cosiddette AI-native Biotech) sono state particolarmente di successo, con numerose molecole che stanno avanzando nei trial clinici.
Sebbene la capacità dell’IA di scoprire nuove molecole stia guadagnando attenzione, la domanda cruciale che rimane è: quanto sono efficaci queste molecole nei trial clinici?

Una recente analisi condotta da Boston Consulting Group e pubblicata a giugno 2024 su Drug Discovery Today affronta proprio questa domanda, offrendo uno sguardo preliminare sui tassi di successo clinico dei farmaci e dei vaccini scoperti grazie all’IA. I risultati sono promettenti, con le molecole scoperte dall’IA che mostrano tassi di successo significativamente più alti nelle fasi iniziali dei trial clinici rispetto alla media storica dell’industria. La scoperta di farmaci è un processo lungo, complesso e costoso, noto per il suo alto tasso di fallimento. Tradizionalmente, ci vogliono anni per scoprire nuove piccole molecole, e solo una frazione di esse riesce a superare le varie fasi dei trial clinici.

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