Gangliosidosi GM1: la storia di Sofia e le ricerche di Università di Padova e SR-Tiget

La storia di Sofiaundici mesi, colpita da una forma rarissima e devastante di gangliosidosi GM1, è una corsa contro il tempo: mentre la malattia neurodegenerativa avanza, i suoi genitori hanno deciso di trasformare l’impotenza in un’azione concreta, avviando una raccolta fondi per sostenere la ricerca scientifica.

L’iniziativa, ospitata su GoFundMeè destinata ad ampliare il finanziamento di un progetto di ricerca all’Università degli Studi di Padova, coordinato da Valentina Poletti e sostenuto da Fondazione Telethon. In pochi giorni sono stati raccolti oltre 20mila euro: risorse che serviranno a finanziare una borsa di studio per un giovane ricercatore impegnato nello studio di una possibile terapia genica per la gangliosidosi GM1.

Continua su Osservatorio Malattie Rare

Lascia un commento